RNA tehnoloogia on end hiljuti tõestanud COVID-162 vastu mRNA vaktsiinide BNT2b1273 (Pfizer/BioNTech) ja mRNA-19 (Moderna) väljatöötamisel. Tuginedes kodeeriva RNA lagunemisele loommudelis, on Prantsuse teadlased teatanud Charcot-Marie-Toothi ravi tõhusast strateegiast ja kontseptsiooni tõestusest. haigus, kõige levinum pärilik neuroloogiline haigus, mis põhjustab jalgade ja käte progresseeruvat halvatust.
1990. aastal näitasid teadlased esimest korda, et otsene süstimine mRNA hiire lihasesse põhjustas kodeeritud valgu ekspressiooni lihasrakkudes. See avas võimaluse geenipõhiseks arendamiseks vaktsiinid ja teraapiad.
COVID-19 pandeemiast tingitud seninägematu olukord viis mRNA-l põhineva eduka väljatöötamiseni ja hädaolukorras kasutamise autoriseerimiseni (EUA). vaktsiinid BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) ja mRNA-1273 (of Kaasaegne) COVID-19 vastu. Need kaks vaktsiinid RNA-tehnoloogial põhinevad tooted on mänginud olulist rolli inimeste kaitsmisel COVID-19 tõsiste sümptomite eest.
RNA-tehnoloogial põhineva COVID-19 edu vaktsiinid peeti teaduse ja meditsiini verstapostiks, kuna see osutus suure potentsiaaliga meditsiinitehnoloogia vääriliseks, mida teadusringkond ja farmaatsiatööstus on peaaegu kolm aastakümmet taotlenud. See andis väga vajaliku tõuke RNA-tehnoloogial põhinevate ravimite uurimisele.
Charcot-Marie Toothi haigus on kõige levinum pärilik neuroloogiline haigus haigus. Mõjutatud on perifeersed närvid, mis põhjustab jalgade ja käte progresseeruvat halvatust. Haigus on põhjustatud spetsiifilise valgu PMP22 üleekspressioonist. Selle haiguse vastu pole seni ravi.
Prantsusmaa CNRS-i, INSERM-i, AP-HP ning Paris-Saclay ja Pariisi ülikoolide teadlased teatasid hiljuti teraapia väljatöötamisest, mis põhineb PMP22 valgu kodeeriva RNA degradeerimisel ja vähendamisel. Selleks kasutasid nad teist siRNA (väike segav RNA) molekuli, mis häiris RNA kodeerib PMP22 valku.
Uurijad leidsid, et siRNA (väike segav RNA) süstimine haiguse hiiremudelisse vähendas PMP22 valgu taset normaalseks ning taastas lihase liikumise ja tugevuse. Histoloogilised uuringud näitasid müeliinkestade taastumist ja funktsiooni taastamist. Positiivsed tulemused kestsid kolm nädalat ja siRNA uuendatud süstimine viis täieliku funktsionaalse taastumiseni.
see õppima on oluline, kuna see viitab tõhusale strateegiale pärilike perifeersete neuropaatiate raviks. See pakub tõendi mõiste uue täppisravimi jaoks, mis põhineb RNA-tehnoloogia rakendamisel, et korrigeerida liigset geeniekspressiooni segava RNA kasutamise kaudu.
Patsiendi tegelik ravi on aga veel pikk tee, kuni kliiniliste uuringute järjestikused etapid annavad reguleerijatele rahuldavad ohutus- ja efektiivsustulemused.
***
Allikad:
- Prasad U., 2020. COVID-19 mRNA vaktsiin: verstapost teaduses ja mängumuutus meditsiinis. Teaduslik eurooplane. Postitatud 29. detsembril 2020. Saadaval aadressil http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Pressiteade – Insermi pressiruum – Charcot-Marie Toothi haigus: 100% Prantsuse RNA-l põhinev terapeutiline uuendus. Link: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. SkvalenoüülsiRNA PMP22 nanoosakesed on tõhusad Charcot-Marie-Toothi haiguse tüüp 1 A hiiremudelite ravis. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
