Rezdiffra (resmetirom) on USA FDA poolt heaks kiidetud mittetsirroosilise mittealkohoolse steatohepatiidi (NASH) täiskasvanute raviks koos mõõduka kuni kaugelearenenud maksaarmistumisega (fibroos), mida kasutatakse koos dieedi ja treeninguga.
Seni ei olnud mittetsirrootilise mittealkohoolse steatohepatiidi (NASH) patsientidel, kellel on ka märkimisväärne maksaarmistumine, ravimeid, mis võiksid nende haigust otseselt ravida. maksakahjustuse. FDA-d Rezdiffra heakskiit annab esimest korda a ravi neile patsientidele lisaks dieedile ja treeningule.
NASH on alkoholivabade rasvade progresseerumise tulemus maks haigus kus maks põletik võib aja jooksul põhjustada maksa armistumist ja maksa talitlushäireid. NASH-i seostatakse sageli muude terviseprobleemidega, nagu kõrge vererõhk ja 2. tüüpi diabeet. Vähemalt ühe hinnangu kohaselt on umbes 6–8 miljonil USA-s inimesel NASH koos mõõduka kuni kaugelearenenud maksaarmistumisega, kusjuures see arv peaks suurenema.
Rezdiffra on kilpnäärme hormooni retseptori osaline aktivaator; selle retseptori aktiveerimine Rezdiffra poolt maksas vähendab rasva kogunemist maksas.
Rezdiffra ohutus ja efektiivsus
Rezdiffra ohutust ja efektiivsust hinnati 12-kuulises randomiseeritud topeltpimedas platseebokontrollitud uuringus surrogaat-tulemuspunkti analüüsi põhjal 54. kuul. Asenduse lõpp-punkt mõõtis ulatust maks põletik ja armid. Sponsor peab läbi viima heakskiitmisjärgse uuringu, et kontrollida ja kirjeldada Rezdiffra kliinilist kasu, mis viiakse läbi sama 54-kuulise uuringu läbimise kaudu, mis on veel pooleli. Katses osalemiseks pidid patsiendid olema a maks biopsia, mis näitab mõõduka või kaugelearenenud NASH-i põhjustatud põletikku maks armistumine. Uuringus määrati 888 isikule juhuslikult ühte järgmistest: platseebo (294 katsealust); 80 milligrammi Rezdiffra (298 katsealust); või 100 milligrammi Rezdiffra (296 katsealust); üks kord päevas, lisaks tavapärasele NASH-ravile, mis hõlmab tervisliku toitumise ja treeningu nõustamist.
12 kuu möödudes näitasid maksa biopsiad, et suurem osa Rezdiffraga ravitud isikutest saavutas NASH-i taandumise või maksa armistumise paranemise võrreldes platseebot saanud patsientidega. Kokku 26–27% uuritavatest, kes said 80 milligrammi Rezdiffrat, ja 24–36% uuritavatest, kes said 100 milligrammi Rezdiffrat, kogesid NASH-i taandumist ja maksaarmistumise halvenemist, võrreldes 9–13% patsientidega, kes said sai platseebot ning toitumis- ja treeningnõustamist. Vastuste hulk peegeldab erinevate patoloogide näitu. Lisaks paranes kokku 23% uuritavatest, kes said 80 milligrammi Rezdiffrat, ja 24% kuni 28% uuritavatest, kes said 100 milligrammi Rezdiffrat. maks armistumist ja NASH-i halvenemist, võrreldes 13–15%-ga platseebot saanud patsientidest, olenevalt iga patoloogi näidust. Nende muutuste ilmnemine osa patsientidest juba pärast üheaastast ravi on märkimisväärne, kuna haigus progresseerub tavaliselt aeglaselt, enamikul patsientidest kulub progresseerumiseks aastaid või isegi aastakümneid.
Rezdiffra kõrvaltoimed
Rezdiffra kõige sagedasemad kõrvalnähud olid kõhulahtisus ja iiveldus. Rezdiffra sisaldab teatud hoiatusi ja ettevaatusabinõusid, nagu ravimitest põhjustatud maksatoksilisus ja sapipõiega seotud kõrvaltoimed.
Dekompenseeritud tsirroosiga patsientidel tuleb Rezdiffra kasutamist vältida. Patsiendid peavad lõpetama Rezdiffra kasutamise, kui neil tekivad süvenemise nähud või sümptomid maks Rezdiffra-ravi ajal.
Rezdiffra ravimite koostoimed
Rezdiffra kasutamine samaaegselt teatud teiste ravimitega, eriti kolesterooli alandavate statiinidega, võib põhjustada potentsiaalselt olulisi ravimite koostoimeid. Tervishoiuteenuse osutajad peaksid lugema täielikku väljakirjutamisteavet, et saada lisateavet nende potentsiaalselt oluliste ravimite koostoimete kohta Rezdiffraga, soovitatava annuse ja manustamise muudatuste kohta.
. FDA heakskiidetud Rezdiffra kiirendatud heakskiitmisraja alusel, mis võimaldab varem heaks kiita ravimeid, mis ravivad tõsiseid haigusseisundeid ja lahendavad rahuldamata meditsiinilise vajaduse, tuginedes asendus- või vahepealsele kliinilisele tulemusnäitajale, mis tõenäoliselt ennustab kliinilist kasu. Eespool nimetatud nõutav 54-kuuline uuring, mis jätkub, hindab kliinilist kasu pärast 54-kuulist Rezdiffra-ravi.
Rezdiffra sai selle näidustuse kohta läbimurderavi, kiirravi ja prioriteetse läbivaatamise nimetused.
. FDA andis Rezdiffra heakskiidu ettevõttele Madrigal Pharmaceuticals.
***
Allikas:
FDA 2024. Pressiteade – FDA kiitis heaks rasvmaksahaigusest tingitud maksaarmistumisega patsientide esimese ravi. Postitatud 14. märtsil 2024. Saadaval aadressil https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
