Qfitlia (Fitusiran), uudne siRNA-põhine hemofiilia ravi, on saanud FDA heakskiidu. See on väike segav RNA (siRNA) põhineb terapeutiliselt häirida looduslikke antikoagulante, nagu antitrombiin (AT) ja koefaktori raja inhibiitor (TFPI). See seondub maksas AT mRNA-ga ja blokeerib AT translatsiooni, vähendades seeläbi antitrombiini ja parandada trombiini teket. Seda manustatakse subkutaanse süstena, alustades iga kahe kuu tagant. Annust ja süstide sagedust kohandatakse INNOVANCE Antitrombiini kaasdiagnostika abil, mis tagab antitrombiini aktiivsuse sihtvahemikus. Fikseeritud annus ei ole heaks kiidetud. Uus ravi on patsientide jaoks oluline, kuna seda manustatakse harvemini kui teisi olemasolevaid ravivõimalusi.
Qfitlia (fitusiran) on USA-s heaks kiidetud (28. märtsil 2025) rutiinseks profülaktikaks, et vältida või vähendada verejooksu episoodide esinemissagedust täiskasvanutel ja 12-aastastel ja vanematel hemofiilia A või hemofiilia B lastel koos VIII või IX faktori inhibiitoritega (neutraliseerivad antikehad) või ilma. Uus ravi on märkimisväärne, kuna seda manustatakse harvemini (alates kord kahe kuu jooksul) kui teisi olemasolevaid võimalusi.
Veritsushäired hemofiilia korral on tingitud hüübimisfaktorite ebapiisavusest. Hemofiilia A on põhjustatud VIII hüübimisfaktori (FVIII) puudulikkusest, hemofiilia B aga IX faktori (FIX) madalast tasemest. Funktsionaalse XI faktori puudumine põhjustab hemofiilia C. Neid haigusseisundeid ravitakse kaubanduslikult valmistatud hüübimisfaktori või mittefaktori toote infundeerimisega puuduva faktori funktsionaalse asendajana.
Oktokog alfat (Advate), mis on VIII hüübimisfaktori DNA-tehnoloogia abil geneetiliselt muundatud versioon, kasutatakse tavaliselt A-hemofiilia profülaktikaks ja vajadusel ka raviks. Hemofiilia B puhul alfanonakog (BeneFix), mis on IX hüübimisfaktori konstrueeritud versioon, mida tavaliselt kasutatakse.
Hympavzi (marstacimab-hncq) kiideti USA-s (11. oktoobril 2024) ja EL-is (19. septembril 2024) heaks uue ravimina verejooksu ennetamiseks hemofiilia A või hemofiilia B põdevatel isikutel. See on inimese monoklonaalne antikeha, mis takistab verejooksu episoode, mida nimetatakse loodusliku põletikuvastaseks faktoriks. ja vähendab selle antikoagulatsiooni aktiivsust, suurendades seeläbi trombiini kogust. See on hemofiilia B esimene, mittefaktoriline ja üks kord nädalas ravi.
Teine monoklonaalne antikeha Concizumab (Alhemo) kiideti heaks USA-s (20. detsembril 2024) ja EL-is (16. detsembril 2024) verejooksu episoodide ennetamiseks patsientidel, kellel on VIII faktori inhibiitoritega hemofiilia A või IX faktori inhibiitoritega hemofiilia B. Mõnedel hemofiiliapatsientidel, kes saavad vere hüübimisfaktorit sisaldavaid ravimeid, tekivad antikehad (hüübimisfaktori ravimite vastased). Moodustunud antikehad pärsivad "hüübimisfaktori ravimite" toimet, muutes need vähem tõhusaks. Igapäevaselt subkutaanse süstina manustatav kontsisumab (Alhemo) on mõeldud selle seisundi raviks, mida traditsiooniliselt on ravitud immuuntolerantsuse esilekutsumisega hüübimisfaktorite igapäevaste süstide abil.
Kui mpavzi (marstacimab-hncq) ja Concizumab (Alhemo) on monoklonaalsed antikehad, siis uus ravi Qfitlia (fitusiran) on väikesel segaval RNA-l (siRNA) põhinev ravim, mis häirib looduslikke antikoagulante, nagu antitrombiin (AT) ja koefaktori raja inhibiitor (TFPI). See seondub maksas AT mRNA-ga ja blokeerib AT translatsiooni, vähendades seeläbi antitrombiini ja parandades trombiini teket.
Qfitlia (fitusiran) manustatakse subkutaanse süstina, alustades iga kahe kuu tagant.
Annust ja süstide sagedust kohandatakse INNOVANCE Antitrombiini kaasdiagnostika abil, mis tagab antitrombiini aktiivsuse sihtvahemikus. Fikseeritud annus ei ole heaks kiidetud. Sellest hoolimata on uus ravi patsientide jaoks oluline, kuna seda manustatakse harvemini kui teisi olemasolevaid võimalusi.
***
viited:
- FDA uudisteväljaanne – FDA kiidab heaks hemofiilia A või B uudse ravi koos faktorite inhibiitoritega või ilma. Postitatud 28. märtsil 2025. Saadaval aadressil https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Seotud artikkel:
- Kontsizumab (Alhemo) A- või B-hemofiilia jaoks koos inhibiitoritega (29 detsember 2024)
- Hympavzi (marstacimab): uus hemofiilia ravi (12 oktoober 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}