Kontsizumab (Alhemo) A- või B-hemofiilia jaoks koos inhibiitoritega

Contsizumab (kaubanduslik nimi, Alhemo), kiitis FDA 20. detsembril 2024 heaks monoklonaalse antikeha verejooksu episoodide ennetamiseks patsientidel, kellel on VIII faktori inhibiitoritega hemofiilia A või IX faktori inhibiitoritega hemofiilia B. Euroopa Ravimiamet (EMA) oli mõne päeva eest, 16. detsembril 2024, saanud selle samade näidustuste jaoks heakskiidu.  

Mõnedel hemofiiliapatsientidel, kes saavad vere hüübimisfaktori ravimeid, tekivad antikehad (hüübimisfaktori ravimite vastased). Moodustunud antikehad pärsivad "hüübimisfaktori ravimite" toimet, muutes need vähem tõhusaks. Seda seisundit ravitakse praegu immuuntolerantsuse esilekutsumisega igapäevaste hüübimisfaktorite süstimise teel. Concizumab (Alhemo) heakskiit pakub sellistele patsientidele alternatiivset ravi.  

Kontsisumabi manustatakse iga päev subkutaanse süstena.  

Alhemo heakskiit põhines selle ohutuse ja efektiivsuse hindamisel mitme riigi, mitme keskusega avatud 3. faasi kliinilises uuringus. Uuringus vähenes verejooksu määr (ABR) 86% Alhemo ravirühmas võrreldes profülaktikat mittesaava rühmaga.  

Veritsushäired hemofiilia korral on tingitud hüübimisfaktorite ebapiisavusest. Hemofiilia A on põhjustatud VIII hüübimisfaktori puudulikkusest, hemofiilia B aga IX faktori madalast tasemest. Funktsionaalse XI faktori puudumine põhjustab hemofiilia C. Neid haigusseisundeid ravitakse kaubanduslikult valmistatud hüübimisfaktori või mittefaktoritoote infundeerimisega puuduva faktori funktsionaalse asendajana.  

Oktokog alfat (Advate), mis on VIII hüübimisfaktori DNA-tehnoloogia abil geneetiliselt muundatud versioon, kasutatakse tavaliselt A-hemofiilia profülaktikaks ja vajadusel ka raviks. Hemofiilia B puhul alfanonakog (BeneFix), mis on IX hüübimisfaktori konstrueeritud versioon, mida tavaliselt kasutatakse.  

Hympavzi (marstacimab-hncq), kiideti hiljuti heaks inimese monoklonaalne antikeha, mis on suunatud "koefaktori raja inhibiitorile", kui uus ravim verejooksu ärahoidmiseks A- või hemofiilia B-ga inimestel.   

*** 

viited:  

1. FDA kiidab heaks ravimi, et vältida või vähendada verejooksu episoodide sagedust patsientidel, kellel on inhibiitoritega hemofiilia A või inhibiitoritega hemofiilia B. Postitatud 20. detsember 2024. Saadaval aadressil https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Alhemo - Contsizumab. Saadaval https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo ja https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. Hemofiilia ravi. Saadaval aadressil https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. Hemofiilia ravi. Saadaval aadressil  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

Seotud artikkel 

• Hympavzi (marstacimab): uus hemofiilia ravi. Teaduslik eurooplane. Postitatud 12. oktoober 2024. Saadaval aadressil https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***